中國(guó)在罕見(jiàn)病基因治療領(lǐng)域的發(fā)展起步較晚，暫未形成完整的產(chǎn)業(yè)鏈，多數(shù)基因治療產(chǎn)品尚在實(shí)驗(yàn)室開發(fā)的臨床前階段，由于審評(píng)審批的加速和政策的利好，以及較大的患者基數(shù)，截止目前，中國(guó)基因治療臨床試驗(yàn)數(shù)量?jī)H次于美國(guó)，增長(zhǎng)速度位列全球第一。截至2022年6月，中國(guó)已經(jīng)有多個(gè)基因治療藥物進(jìn)入臨床項(xiàng)目申報(bào)階段或已獲批。

國(guó)家藥品監(jiān)督管理局藥品審評(píng)中心受理的基因治療臨床試驗(yàn)

資料來(lái)源：共研產(chǎn)業(yè)咨詢（共研網(wǎng)）

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截止截至2022年6月，中國(guó)有多家醫(yī)院開展了多項(xiàng)研究者發(fā)起的臨床研究，涵蓋眼病、血液病、遺傳代謝病等多個(gè)領(lǐng)域。

中國(guó)與基因治療相關(guān)的研究者發(fā)起的臨床研究

資料來(lái)源：共研產(chǎn)業(yè)咨詢（共研網(wǎng)）

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目前，基因診斷和治療的技術(shù)都取得了很大的突破。基因治療預(yù)計(jì)將成為未來(lái)治療人類疾病的重要手段之一，目前主要圍繞著發(fā)病機(jī)制相對(duì)明確的單基因遺傳病開展，而隨著基因治療產(chǎn)品的不斷研發(fā)，越來(lái)越多的產(chǎn)品已進(jìn)入臨床試驗(yàn)，治療領(lǐng)域涉及癌癥、免疫系統(tǒng)疾病、消化系統(tǒng)疾病、遺傳性疾病、皮膚疾病和血液病等。

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作為一種新興治療技術(shù)，基因治療必將不斷向前發(fā)展。但目前基因療法還存在一些壁壘。

基因療法目前存在壁壘

資料來(lái)源：共研產(chǎn)業(yè)咨詢（共研網(wǎng)）

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基因治療的未來(lái)展望：

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作為一種應(yīng)用現(xiàn)代分子生物學(xué)技術(shù)和精準(zhǔn)醫(yī)學(xué)理論與實(shí)踐的新興治療方法，基因治療必將向廣度和深度不斷發(fā)展。

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首先是理想的載體系統(tǒng)。目前常用的各種病毒載體，除了有免疫原性問(wèn)題，還有包裝容量限制、基因表達(dá)效率不夠、制備過(guò)程復(fù)雜等問(wèn)題。而非病毒性載體主要是基因表達(dá)效率偏低，化學(xué)成分具有一定的毒性。因此，理想載體系統(tǒng)的建立將主要解決這些問(wèn)題。近年來(lái)有研究認(rèn)為，人類細(xì)胞產(chǎn)生的外泌體和微泡，因其天然具有包裝內(nèi)源性蛋白和ＤＮＡ、ＲＮＡ的能力，將有可能作為新型的基因治療載體。

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其次，針對(duì)不同的疾病，基因治療不僅需要具有細(xì)胞和組織靶向的特異性和高效率，還需要能夠精確調(diào)控，尤其是針對(duì)復(fù)雜性疾病如在糖尿病中表達(dá)胰島素基因，需要包括能夠感知血糖水平的感受器，可以根據(jù)血糖來(lái)決定胰島素產(chǎn)生的多少。

此外，基因治療需要向患者可及性發(fā)展，制備成本需要大大降低，從天價(jià)藥物成為大多數(shù)患者用得起的藥物。就像青霉素剛問(wèn)世時(shí)，只有極少數(shù)患者能夠應(yīng)用，但是隨著制備技術(shù)和生產(chǎn)工藝的不斷提升，青霉素最終成為了普羅大眾的常用藥。相信在科研工作者和臨床醫(yī)師的共同努力下，在全社會(huì)的共同關(guān)注下，基因治療作為“一次給藥，長(zhǎng)期有效”的新型治療方法，一定會(huì)在今后的醫(yī)療實(shí)踐中發(fā)展完善。

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