2023年7月18日，國家藥監(jiān)局藥品審評(píng)中心官網(wǎng)顯示，由啟函生物研制的QN-019a細(xì)胞注射液的臨床試驗(yàn)申請(qǐng)已獲得默示許可。QN-019a是一款靶向CD19的同種異體CAR-NK細(xì)胞，通過多位點(diǎn)基因編輯技術(shù)修改人源多能誘導(dǎo)干細(xì)胞（iPSC）并由此分化而來，這是中國首個(gè)獲批的基因編輯iPSC來源的細(xì)胞治療產(chǎn)品。

為什么選用iPSC基因編輯模型？

1.小鼠模型不能完全展現(xiàn)人類疾病的表型與發(fā)生機(jī)制，使用基因編輯iPSC細(xì)胞疾病模型更能模擬人類疾病的發(fā)生。

2.可創(chuàng)造遺傳背景單一的細(xì)胞系，減少因遺傳背景差異而導(dǎo)致的表型變異。

3.iPSC在體外可無限擴(kuò)增和定向分化，有利于大規(guī)模的藥物篩選和替代較難獲得的原代細(xì)胞系。

賽業(yè)生物iPSC體外疾病模型研究平臺(tái)為您助力

誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）能再分化成特定的細(xì)胞類型、組織和器官，聯(lián)合基因編輯技術(shù)使用，可用于探索疾病發(fā)生的機(jī)制、開發(fā)新型有效的藥物和細(xì)胞治療等。賽業(yè)生物iPSC體外疾病模型研究平臺(tái)，擁有成熟的基因編輯技術(shù)和干細(xì)胞培養(yǎng)體系，攻克了iPS細(xì)胞培養(yǎng)難、基因編輯、單克隆化難等多方面問題，同時(shí)結(jié)合一站式表型分析服務(wù)，可為客戶打造多種疾病應(yīng)用場景的體外模型構(gòu)建和檢測服務(wù)。

01?構(gòu)建iPSC體外疾病模型的技術(shù)難點(diǎn)與賽業(yè)生物的解決方案

02?iPSC體外疾病模型服務(wù)內(nèi)容及交付標(biāo)準(zhǔn)

03?iPSC體外疾病模型服務(wù)案例——以iPSC-hTNFAIP8L2-KO為例

通過CRISPR/Cas9基因編輯技術(shù)，在誘導(dǎo)性多能干細(xì)胞iPSC中敲除Human TNFAIP8L2基因。通過小片段的敲除方法，在TNFAIP8L2的2號(hào)外顯子設(shè)置兩條sgRNA，預(yù)計(jì)刪除2號(hào)外顯子300 bp。經(jīng)過PCR和測序鑒定，確定獲得TNFAIP8L2基因敲除的純合IPS細(xì)胞。再通過免疫熒光染色，檢測NANOG、OCT4和SOX2三個(gè)干性標(biāo)記基因，均能檢測出陽性信號(hào)，表明該敲除細(xì)胞具有干性。